从药物研发模式变革到临床治疗创新，从数据处理优化到科研思路拓展，人工智能正全方位赋能生物医药行业。7月28日，在2025世界人工智能大会期间举办的“人工智能医药研发新模式与新机遇生态论坛”上，与会专家分享了人工智能在药物研发与疾病治疗中的前沿应用。同时人工智能在生物医药中的应用仍面临数据、技术、合作等多方面挑战。
人工智能驱动医药革新
“人工智能将从辅助工具转变为人类协作伙伴，推动药物研发模式变革。”上海创新药物研发中心首席科学家John Renger在论坛上发言。他举例道，未来人工智能可突破临床诊断的局限，从个体的遗传倾向、生活经历等多方面入手，甚至在疾病症状出现前提前介入，改变疾病发展轨迹，监测干预效果。随着人工智能对人类生物学和疾病复杂性了解逐步加深，还可以通过个体信息构建虚拟人，用人工智能技术提供定制化治疗方案。
人工智能在药物研发方面具有较大潜力，John Renger表示，如可以借助人工智能进行逆向设计，“不再是先确定靶点、进行筛选，制成治疗药物，而是直接告诉人工智能我们需要一种具有某些特性的药物，让机器去构建它。”
传统药物研发需进行大量临床前安全评估和临床试验，且常因动物与人类对药物感知的差异而无法准确预测耐受性，而人工智能为这些难题带来了新的解决方案。
John Renger表示，未来，人工智能不仅能预测特定靶点的治疗效果，还能预判药物作用后的连锁反应，包括潜在的安全和耐受性问题，这将大幅减少安全评估和耐受性测试的工作量，优化给药方案，摆脱如今依赖多次生物实验，以及临床预测模型效果不佳的困境。还可以在开展药物临床试验前，先在虚拟环境中进行模拟，解决临床试验的安全性问题。人工智能可用于监测试验研究进展和患者状况，并实时与监管机构进行沟通。
在人类情绪类疾病方面，人工智能也有应用潜力。John Renger表示，人工智能未来或许能为精神分裂症、焦虑症、抑郁症等疾病提供治疗方案。通过了解每个人的情绪“阈值”，根据个人特点提供个性化互动，比如在对方感到焦虑时调整互动方式，在需要反馈时给予情绪反馈，提升人们面对压力、艰难抉择的处理能力。
中山医院肝外科主任高强则从临床角度分享了人工智能在肿瘤领域的应用。他表示，肿瘤微环境复杂，涉及多种细胞及相互作用，多组学数据的解析面临巨大挑战，人工智能的介入为解决这些问题提供了新方法。
在病理分析中，人工智能能发现人眼难以察觉的信息，通过结构特点判断肿瘤对治疗的反应。此外，人工智能在分析已有组学数据、开发新疗法、优化肿瘤疫苗以及辅助临床用药决策等方面也取得了一定进展。
降本增效 加速创新迭代
上海人工智能实验室教授欧阳万里则谈到人工智能在生命科学创新中的三大作用：减少创新成本，加速创新迭代，提升创新高度。
在减少创新成本方面，人工智能在数据压缩上展现出巨大潜力。传统压缩方式在高压缩比下会导致数据失真，而人工智能能学习光学影像特性，实现高保真的百倍甚至千倍压缩，如对斑马鱼全脑成像数据的压缩，既大幅降低存储成本，又不影响数据质量。同时，利用基座模型可解决实验数据不足的问题，如在核糖核酸（RNA）结构预测中，基于语言模型的训练方法能显著提高预测精度，减少无效实验。
在加速创新迭代方面，人工智能可替代部分人工工作。欧阳万里介绍，以晶体结构解析为例，基于大模型并结合专业领域知识的方法，解析准确率达到专家水平，速度大幅提升。在神经科学分析中涉及海量数据，人工智能交互式分割模型的应用可降低人工标注成本，提高效率。
在提升创新高度方面，学界已经对人工智能的科研想象力加以探索。欧阳万里团队测试发现，大语言模型能像化学家一样提出高质量研究想法。通过让大语言模型模拟不同领域专家团队进行讨论，人工智能可生成更具创新性的科研思路，为生物医药研究提供新灵感。
数据缺失成为应用瓶颈
专家们围绕人工智能在生物医药领域的挑战与突破点展开热烈讨论。深势科技创始人、CEO孙伟杰认为，人工智能用于科学研究经历了多个发展阶段，当前的核心挑战是将最新人工智能技术快速应用到药物研发等场景并产品化，而一款全民可用的人工智能科研产品是推动领域发展的关键。
罗氏中国创新中心AIDD负责人林毅表示，药企在数据利用上存在结构数据缺失、数据共享难、人工智能模型结果存在偏向性等问题。广州国家实验室研究员陈红明结合经验谈道，数据整合是一大系统工程，需处理内外部不同来源数据，同时解决数据隐私、格式标准化等问题。
上海科学智能研究院主任研究员郭鑫认为，图像处理在药物发现中应用广泛，如处理超大病理图像、提升图像质量等，但也面临数据共享、工具开放及建模等挑战，未来突破点在于构建服务于科研的人工智能技术平台。
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